Благодаря исследователям из Монреаля, появилось новое решение для лечения опасной детской болезни — гидроцефалии. Эта болезнь, известная как «вода в мозгу», поражает около 1 на 1000 новорожденных и часто требует инвазивной хирургии.
Команда под руководством нейробиолога Карла Эрнста из Монреальского неврологического института при Университете Макгилла разработала новое лекарство на основе РНК, которое может предотвратить развитие гидроцефалии. «Мы были шокированы, когда выяснилось, что РНК, нацеленная на один ген, может так сильно повлиять на предотвращение гидроцефалии у мышей», — говорит Эрнст.
Специалисты использовали пример синдрома Шинцеля-Гедиона, который вызывает мутации в гене SETBP1. Эти мутации приводят к избытку белка и, следовательно, накоплению жидкости в черепе. Исследователи ввели олигонуклеотид, что позволило сократить число рождаемых с гидроцефалией мышей до 25% по сравнению с 75% в контрольной группе.
Исследование может открыть новые горизонты в лечении гидроцефалии с различными генетическими причинами и заменить необходимость в сложных операциях. Эти результаты опубликованы в журнале Molecular Therapy и дают надежду на более эффективное лечение, предотвращающее риск и осложнения.
Источник: Источник: Mirage News
