Регулятор Health Canada официально разрешил к применению препарат IMCIVREE® (сетмеланотид) для лечения пациентов с приобретённым гипоталамическим ожирением (ПГО) в возрасте от 4 лет и старше. Это первая целенаправленная терапия, одобренная в Канаде для этой редкой и тяжёлой формы ожирения.
Что такое приобретённое гипоталамическое ожирение?
Приобретённое гипоталамическое ожирение — редкое заболевание, возникающее после повреждения гипоталамуса. Вследствие травмы или хирургического вмешательства (чаще при краниофарингиоме, астроцитоме и других опухолях гипоталамо-гипофизарной области) снижается выработка альфа-меланоцитостимулирующего гормона (α-MSH) и нарушается функция пути MC4R, регулирующего расход и накопление энергии. Заболевание также может развиться после черепно-мозговых травм, инсульта, инфекций или воспалительных процессов.
Симптомы обычно проявляются уже через шесть месяцев: пациенты испытывают неконтролируемый голод (гиперфагию), быстро набирают вес и имеют сниженный уровень энергозатрат, что значительно ухудшает качество жизни.
Как работает IMCIVREE®?
IMCIVREE® является агонистом рецептора меланокортина-4 (MC4R). Он восполняет дефицит активации этого пути, восстанавливая регуляцию аппетита и энергетического обмена. Лекарство направленно воздействует на биологический механизм заболевания, а не лишь подавляет аппетит.
Данные клинического исследования TRANSCEND
Основанием для одобрения послужили результаты фазового III исследования TRANSCEND, в котором участвовали 142 пациента с приобретённым гипоталамическим ожирением. Препарат продемонстрировал статистически значимое снижение индекса массы тела на 18,8% по сравнению с плацебо. Результаты исследования опубликованы в журнале The New England Journal of Medicine.
Кому доступен препарат?
Одобрение распространяется на взрослых и детей в возрасте от 4 лет и старше с приобретённым гипоталамическим ожирением. Напомним, что в 2023 году Health Canada уже одобрила IMCIVREE® для пациентов от 6 лет при синдроме Бардета-Бидла или при генетически подтверждённых дефицитах POMC, PCSK1 и LEPR.
Цитаты экспертов
«Приобретённое гипоталамическое ожирение — это редкое и сложное заболевание пути MC4R, приводящее к ускоренному набору массы тела, гиперфагии и значительному снижению качества жизни, — отметила Дженнифер Ли, исполнительный вице-президент и руководитель подразделения по Северной Америке в Rhythm Pharmaceuticals. — Одобрение IMCIVREE® предоставляет врачам новый важный инструмент для лечения этой группы пациентов.
— Пациенты с ПГО сталкиваются с серьёзными медицинскими и социальными проблемами, а варианты лечения были крайне ограничены, — добавила доктор Джилл Гамильтон из The Hospital for Sick Children. — Теперь у нас есть терапия, которая нацелена непосредственно на дефект пути MC4R.
Rhythm Pharmaceuticals продолжит работать над обеспечением доступа к IMCIVREE® для всех нуждающихся пациентов по всей Канаде.
